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安妮·威廉姆斯摄

人类工程

新技术威博体育了我们操纵人类基因组的能力。我们应该使用它吗?

雪莱·斯科尔菲尔德14年著 | 2016年9月1日

一对年轻夫妇坐在一间豪华的设计师办公室里,翻看着产品目录,边走边琢磨着最新的款式和功能。她是一个容光焕发的年轻女子,颧骨精致,眼睛炯炯有神。他身材高大,肌肉发达,波浪状的头发和完美的微笑。当他们为颜色的选择而争吵时,他们可能正在挑选一套客厅家具或一辆新的小型货车。但事实上,他们是在为自己的第一个孩子——一个将加入他们设计人类新种族行列的儿子或女儿——购买属性。

这不是科幻电影里的场景。干细胞研究人员Paul Knoepfler说,这是我们未来的场景。他的新书《转基因智人:设计婴儿改变生命的科学》探讨了转基因生物的历史,我们将这项技术威博体育于人类的能力,以及围绕这两者的伦理问题。

Knoepfler认为,在为转基因人类做准备方面,时间紧迫。他推测,最早可能在未来五年内进行第一次尝试,这在很大程度上要归功于一种名为CRISPR/Cas9(通常简称为CRISPR,发音为“crisper”)的新型基因编辑工具的成功,他将其描述为“基因瑞士军刀”。

CRISPR系统是通过巧妙地劫持在细菌中发现的免疫系统的一部分而创建的,这种免疫系统可以识别和破坏属于攻击这些细菌的病毒的基因。这个过程已经被理解了几十年,但真正的创新是在2012年,当时一组研究人员发现了一种相对快速和简单的方法来重新编程这些细菌分子,以精确定位、删除甚至重写任何生物中的任何基因。

结合传统的体外受精技术,CRISPR可以让医生以任何他们想要的方式编辑人类胚胎的基因。潜在的影响是非凡的:父母可以消除毁灭性的遗传疾病,如囊性纤维化、镰状细胞性贫血和亨廷顿氏病。但为什么止步于此呢?同样的技术可以让父母设计出更健康的孩子。例如,孩子可能会抵抗感染,患上癌症,变得肥胖。他们可以在很多方面“更好”:身高、智商、肌肉张力和耐力。似乎随着已被理解的基因目录的增长,控制其相关特征的能力正在成为现实。也许怀念《暮光之城》系列的《爱德华队》的粉丝们,有一天会让他们的孩子拥有生物发光基因,以获得额外的闪光。(这些不是理论上的嵌合体——2013年,伊斯坦布尔的研究人员创造了能在黑暗中发光的兔子。)

Knoepfler知道他在说什么。作为加州大学戴维斯分校的副教授,他站在癌症研究的第一线。他还致力于公共宣传。他写了一本关于干细胞研究的书,并维护着一个致力于该领域的有影响力的博客。尽管受到科学界其他成员的一些反对,但他认为,公众迫切需要讨论和辩论科学、医学和社会应该如何交叉的问题。

CRISPR就是一个很好的例子。尽管这项技术在精确度和能力上都比以前的基因编辑系统有了很大的提高,但它仍然会犯错误。例如,CRISPR可能会在基因组中的错误位置起作用。即使它找到了它设计的目标基因,它也可能做出错误的纠正。是的,你可以把手放下,伊恩·马尔科姆博士,事实上,基因组是一个难以置信的复杂和相互交织的网络,我们对它的理解还不完全清楚。即使CRISPR完全按照它的设计来做,引发不可预见的遗传后果的可能性也是巨大的。而且任何错误都是可遗传的,使灾难成为跨代的灾难。

Knoepfler指出,事故后的负面宣传可能会产生反弹,使任何有用的治疗方法倒退数十年。他引用了基因治疗的混乱历史,基因治疗是一种基因技术,用于治疗患有x连锁严重联合免疫缺陷的儿童(所谓的“泡泡婴儿”)。起初,这种治疗方法在临床试验中似乎很成功,恢复了患有这种威胁生命的疾病的儿童的免疫功能。但后来有五个孩子得了白血病,其中一个死了。虽然从那时起基因治疗已经取得了长足的进步,但公众仍然持怀疑态度,这是可以理解的。

然而,除了担心失败的后果,他还担心成功的后果。当一群被挑选出来的人——大概是享有特权和富裕的人——可以把他们的孩子设计得更聪明、更健康、更快、更健壮、更漂亮时,社会会发生什么?这会导致阿道斯·赫胥黎《美丽新世界》中的反乌托邦噩梦吗?

这种对文学的关注对Knoepfler来说是很自然的,他在威博体育主修英语,并撰写了关于狄更斯和梅尔维尔的论文。他记得对他影响特别大的一位里德教授是莉娜·伦切克(Lena Lencek, 1977 -)教授,他把她视为“超级聪明但又超级有创造力”的作家的榜样。

从威博体育毕业后,他在一所专为有学习差异的孩子开设的学校任教了几年,后来在加州大学圣地亚哥分校获得了分子病理学博士学位。从2001年到2006年,他是西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心的研究员,他现在是加州大学戴维斯分校医威博体育APP细胞生物学和人体解剖学部门的助理教授,以及北加州Shriners儿童医院儿科再生医学研究所的助理研究员和成员。他的妻子Anca Anastasescu Knoepfler 90岁,是加州大学戴维斯分校医疗集团的一名医生,他们的女儿Aliana Knoepfler 17岁,是里德大学心理学专业的学生。

2009年,Knoepfler被诊断出患有前列腺癌,他从显微镜的另一边看到了生活的另一面——这段经历塑造了他作为病人倡导者和教育家的角色。“在诊断、手术之前,我确实对写博客很感兴趣,但在经历了这些之后,我觉得更有勇气继续前进,扣动扳机,开始写博客。这感觉就像是一种冒险,真的,从专业角度来说,因为回到2009年,它还没有被完全接受。”

他的书受到了其他研究人员的赞扬。医学历史学家纳撒尼尔·康弗写道:“保罗·克诺弗勒成功地传达了基因工程的兴奋和潜力,而听起来不像盲目乐观的人,他对基因工程的滥用表示了同情,而听起来不像小鸡利特尔——这是一种看似毫不费力的高空表演,因此更加精湛。”CRISPR先驱乔治·丘奇写道:“这本书带我们坐上了引人入胜的过山车,穿越了新的遗传学,它可能会在未来几年对许多经济、威博体育和个人决策产生重大影响。”

但他最重要的成就可能是帮助我们理解,这些问题根本不是科学问题,而是伦理问题——面对这些问题的责任属于我们所有人。

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